Cercetări noi arată că una dintre principalele descoperiri științifice din ultimii ani ar putea fi utilizată pentru a elimina infecția cu HIV.

Rezultatele unui studiu pe animale în stadiu incipient, folosind tehnica CRISPR, sugerează că tehnologia de editare a genelor ar putea fi utilă în cele din urmă pentru a dezvolta un tratament pentru HIV.

Descoperirile, publicate în revista Nature Communications, au arătat că platforma de editare genică CRISPR poate fi utilizată pentru a dezactiva virușii în modelele animale. Dacă ar fi reprodus la oameni, ar putea schimba HIV / SIDA de la o boală „cronică”, gestionată prin terapie antiretrovirală (ART), la una care ar putea fi considerată vindecată.

Experimentul a testat CRISPR ca strategie pentru a face față virusului imunodeficienței simiene (SIV) la maimuțele macaco rhesus. SIV este frecvent utilizat ca model pentru HIV, deși succesul în modelele animale nu este în niciun caz o garanție că aceeași abordare va funcționa la om. Cerce3ăatorii au proiectat mai întâi o construcție de editare genică SIV folosind instrumentul CRISPR-Cas9, apoi l-au ambalat într-un purtător de virus adeno-asociat 9 (AAV9). Construcția a fost programată pentru a elimina ADN-ul SIV proviral prin distribuirea moleculelor de editare pentru a cliva și îndepărta fragmentele de ADN proviral integrat din genomul sângelui infectat și al celulelor tisulare unde SIV se poate ascunde. A fost administrat intravenos la subiecții animale.

„Am demonstrat că pentru prima dată că o singură inoculare a construcției noastre de editare a genei CRISPR, purtată de un virus adeno-asociat, poate edita genomul SIV din celulele infectate la maimuțele macaco rhesus”, a declarat Kamel Khalili, profesor la Facultatea de Medicină Lewis Katz de la Universitatea Temple din Philadelphia, într-un comunicat de presă.

Astfel de rezervoare virale sunt una dintre barierele cheie în vindecarea HIV, iar capacitatea aparentă a constructului de a ajunge la aceste rezervoare este deosebit de importantă, a spus Khalili.

În studiu, Khalili și colegii săi au explicat că, deși ART poate suprima replicarea virală prin oprirea esențială a ciclului de viață al virusului, nu poate afecta ADN-ul proviral integrat al virusului. De aceea, pacienții cu HIV trebuie să rămână vigilenți împotriva revenirii HIV, luând continuu ART.

„Ca atare, un tratament permanent pentru HIV necesită, pe lângă o abordare farmacologică pentru prevenirea propagării virale și răspândirii acesteia, o strategie genetică pentru eradicarea ADN-ului proviral tăcut, în măsura în care chiar și în absența ART viremia nu este detectată “, au scris autorii.

Anchetatorii au arătat deja că o strategie similară bazată pe CRISPR poate elimina ADN-ul HIV din celule și țesuturi la animalele mici infectate cu HIV.

Co-autorul Andrew G. MacLean, Ph.D., de la Facultatea de Medicină a Universității Tulane, a declarat că următorul pas în cercetarea grupului este evaluarea tratamentului pe o perioadă mai lungă de timp pentru a vedea dacă este posibilă eliminarea completă a virusului . Dacă da, ar putea însemna că pacienții ar putea fi în cele din urmă scoși din medicația ART odată ce construcția CRISPR și-a terminat activitatea. Dar chiar dacă construcția CRISPR nu elimină complet HIV, ar putea încetini orice fel de revenire a virusului după ART.

Studii mai ample sunt în lucru. Aceste studii vor fi finanțate parțial de Excision BioTherapeutics, o companie de biotehnologie la care Khalili este fondatorul științific.

 

Sursa: www.managedhealthcareexecutive.com